具體來說，F(xiàn)DA 將通過一系列方法減少、改進或可能替代動物實驗要求，包括基于人工智能（AI）的毒性計算模型、實驗室環(huán)境中的細胞系和類器官毒性測試（即所謂的“新方法論”）。該方案將立即在新藥臨床試驗申請（IND）中實施，鼓勵納入這些“新方法論”數(shù)據(jù)。為確定藥物的有效性，F(xiàn)DA 還將開始使用來自其他國家的已有的真實世界安全性數(shù)據(jù)（這些國家的監(jiān)管標準與美國相當，且該藥物已在這些國家中進行過人體研究）。
于今年 4 月 1 日上任的 FDA 新任局長 Martin A. Makary 博士表示，長期以來，制藥公司對已在國際上廣泛用于人類的藥物進行著額外的動物試驗。此次宣布的新舉措標志著藥品評估方式的轉變，有望在加快提供治愈方法和有效治療的同時減少動物試驗。通過利用基于人工智能（AI）的計算模型、基于人體器官模型的實驗室測試以及真實世界的人類數(shù)據(jù)，我們能夠更快速、更可靠地為患者提供更安全的治療，同時降低研發(fā)成本和藥品價格。這對公共衛(wèi)生和倫理而言都是雙贏。
核心目標
通過采用科學驗證的新方法論（例如如器官芯片、計算模型、體外檢測等），逐步減少臨床前安全研究中對動物實驗的依賴，提升藥物安全評估的預測準確性，同時降低研發(fā)成本和時間。
關鍵背景
1、動物實驗的局限性：
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90%通過動物實驗的藥物因安全性/有效性失??；
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物種間生理差異導致誤判（例如TGN1412單抗在動物中安全但引發(fā)人體嚴重免疫反應）；
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倫理爭議及高昂成本（單抗開發(fā)需上百只靈長類動物，開發(fā)總成本超 7.5 億美元）。
2、政策支持：
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《FDA現(xiàn)代化法案2.0》（2022）允許非動物替代方法用于 IND 申請；
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FDA科學委員會（2024）建議加速新方法論的驗證。
3、技術進展：
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器官芯片（例如肝臟芯片預測藥物肝損傷的準確率高達 87%）、AI 模型、類器官等技術日趨成熟。
實施策略
1、短期（3年內(nèi)）行動：
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聚焦單克隆抗體（mAb）：減少靈長類動物長期毒性試驗（從6個月縮短至3個月）；
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數(shù)據(jù)整合：建立國際藥物毒性數(shù)據(jù)庫，利用現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)替代部分動物實驗；
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試點項目：允許制藥企業(yè)提交新方法論數(shù)據(jù)替代動物實驗。
2、技術路徑：
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體外系統(tǒng)：多器官芯片模擬人體反應，免疫類器官檢測細胞因子釋放；
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計算機模型：AI 預測抗體免疫原性、PBPK 模型優(yōu)化藥代動力學；
驗證流程：通過回顧性分析（對比歷史數(shù)據(jù)）和前瞻性試驗驗證新方法論可靠性。
3、跨部門協(xié)作：
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聯(lián)合國立衛(wèi)生研究院（NIH）、退伍軍人事務部（VA）等機構共享數(shù)據(jù)和資源，加速新方法論標準化與驗證；
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建立聯(lián)邦級毒理學數(shù)據(jù)庫（CAMERA），推動國際監(jiān)管協(xié)調(diào)。
政策與激勵
1、監(jiān)管調(diào)整：
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修訂 ICH 指南，明確新方法論替代動物實驗的條件；
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發(fā)布案例指南，展示新方法論在IND/BLA中的成功應用。
2、企業(yè)激勵：
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對使用新方法論的企業(yè)提供快速審批通道；
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公開“無動物實驗獲批藥物”案例，樹立行業(yè)標桿。
3、長期愿景（3-5年）：
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動物實驗成為“例外”，僅用于新方法論無法解決的特定問題；
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全球監(jiān)管框架統(tǒng)一，推動新方法論成為藥物安全評估新標準。
預期效益
科學：提升人體相關性，減少臨床失敗風險；
經(jīng)濟：縮短藥物研發(fā)周期（當前平均研發(fā)周期為 9 年），降低單抗開發(fā)成本（當前平均開發(fā)成本為 7 億美元）；
倫理：減少非人靈長類等動物的使用。
FDA 通過整合類器官/器官芯片、AI 計算模型、體外檢測等新方法論技術以及政策改革和跨部門協(xié)作，旨在建立以人體為中心的藥物安全評估體系，推動監(jiān)管科學進入“后動物實驗時代”。這一路線圖不僅提升公共健康保障，也有助于鞏固美國在生物醫(yī)藥創(chuàng)新中的全球領導地位。
近岸蛋白相關產(chǎn)品
近岸蛋白提供多種類器官體外培養(yǎng)全方案，包括基質(zhì)膠、培養(yǎng)基、相關細胞因子等，助力類器官研發(fā)國產(chǎn)化替代：
經(jīng)類器官培養(yǎng)驗證的完全培養(yǎng)基
經(jīng)類器官培養(yǎng)驗證的細胞因子
NovoMatrix 基質(zhì)膠
